Cancro: Projeto em consórcio visa melhorar a saúde dos pacientes, aumentando a eficácia terapêutica

NanoMedicines - short version from TREAT U on Vimeo.

1.    Síntese do projeto MultiNanoMed -Nanoplataformas multifuncionais para o tratamento oncológico

Problema:

O tratamento do cancro com quimioterapia convencional está associado a efeitos secundários adversos dada a acumulação dos fármacos em tecidos saudáveis. São necessários tratamentos mais eficazes e direcionados especificamente para o tumor.

Solução:

O consórcio entre a TREAT U, a Universidade de Coimbra e a NANODELIVERY propõe o desenvolvimento de plataformas multifuncionais de base nanotecnológica para o transporte de agentes terapêuticos diretamente ao tumor, tendo por base a sinergia do conhecimento científico/tecnológico e a propriedade intelectual detida pelas entidades.

Oportunidade:

O projeto “MultiNanoMed” consegue atribuir um "novo valor" (especificidade, eficácia e segurança) a moléculas pré-existentes e aprovadas no tratamento oncológico, dando resposta ao desafio atual da Indústria Farmacêutica de aumentar o pipeline de inovação e assegurar a liderança no mercado global.

Estratégia:

O objetivo do consórcio é alcançar a concessão de permissão de realização de ensaios clínicos de Fase I/IIa, em tumores sólidos, junto das autoridades regulamentares americanas (FDA) e europeias (EMA) e comissões de ética, com a perspetiva de concluir a primeira atividade de licenciamento à Indústria Farmacêutica, no período de 4 anos (após a concretização dos ensaios clínicos de Fase I/IIa).

Primeiramente, a plataforma contendo doxorrubicina (PEGASEMP) será avaliada em cancro da mama. Perspetiva-se a redução do número de mastectomias (remoção da mama do doente) em favor de lumpectomias (remoção do tumor com preservação da mama), com a respetiva redução das cirurgias e dos períodos de internamento hospitalar. Estes objetivos coadunam-se com os estabelecidos para o cluster da Saúde como o HEALTH CLUSTER PORTUGAL.

Paralelamente, o projeto contempla a extensão do pipeline das empresas e a abertura de novos segmentos de mercado, pela aplicação das plataformas em cancro do pulmão e em tumores líquidos (leucemia mielóide crónica).

2. Apoio do COMPETE

> Sistema de Incentivos à Investigação e Desenvolvimento Tecnológico & PCT da Saúde

Desenvolvido no âmbito do Sistema de Incentivos à Investigação e Desenvolvimento Tecnológico, o projeto envolveu um investimento total de 536 mil euros e um incentivo FEDER de 419 mil euros.

De referir que o projeto “MultiNanoMed” enquadra-se na Estratégia de Eficiência Colectiva, no Pólo de Competitividade e Tecnologia da Saúde.

> Testemunho | Vera Moura

"O projeto MultiNanoMed foi concebido para representar uma mais-valia no panorama empresarial nacional. A reunião do consórcio entre a TREAT U, a NanoDelivery e a Universidade de Coimbra visou alavancar as competências alocadas a cada instituição e criar um impacto a nível nacional e com projeção internacional, dado o pipeline gerado ser aplicável ao mercado global em Oncologia.

"O projeto MultiNanoMed foi concebido para representar uma mais-valia no panorama empresarial nacional. A reunião do consórcio entre a TREAT U, a NanoDelivery e a Universidade de Coimbra visou alavancar as competências alocadas a cada instituição e criar um impacto a nível nacional e com projeção internacional, dado o pipeline gerado ser aplicável ao mercado global em Oncologia.

O apoio do COMPETE permitiu às entidades envolvidas no consórcio promover a translação de um projeto experimental num produto com prova de conceito preclínica em condições de Boas Práticas de Fabrico e de acordo com as guidelines internacionais. Estas etapas permitirão a concretização posterior da fase clínica, em humanos, e a demonstração do potencial de mercado na aplicação ao tratamento do doente oncológico.

Visando a sustentabilidade dos parceiros do consórcio, e tirando partido dos recursos financeiros disponibilizados, cada promotor contabiliza já no período decorrido a valorização dos seus ativos intelectuais e da qualidade e número dos seus recursos internos (recursos humanos e parcerias), bem como o desenvolvimento de competências internas nas áreas de interesse científico e alargamento do networking.

Em conjunto, continuamos empenhados no objetivo comum de promover o licenciamento das tecnologias desenvolvidas e lançar no mercado um novo medicamento oncológico."

3. Descrição

Enquadramento

A necessidade de tratamentos cada vez mais seletivos, direcionados especificamente para o tumor e com reduzida acumulação em órgãos saudáveis tem sido o desafio constante da Indústria Farmacêutica na área oncológica e é o desafio a que a TREAT U se propõe responder com a estratégia científica/tecnológica desenhada. Esta estratégia assenta no desenvolvimento de plataformas de entrega de agentes terapêuticos a tumores sólidos e líquidos, tirando partido de recursos próprios e do recurso a parcerias nacionais e internacionais. Deste modo, ficam assegurados a execução científica/tecnológica, o financiamento, o marketing e a administração, que compõem a sustentabilidade e credibilidade do projeto empresarial e consequentes benefícios para o tecido económico e social.

Principais Contributos

A plataforma tecnológica PEGASEMP, desenvolvida pela TREAT U, é promissora na sua aplicação em doenças que se caracterizem pela formação exacerbada de novos vasos sanguíneos, como o cancro.

Os resultados gerados durante a prova de conceito demonstram que a plataforma (originalmente concebida para entregar um fármaco ao microambiente tumoral, em cancro da mama) pode atacar especificamente um tumor a dois níveis diferentes: as células cancerígenas e os vasos sanguíneos que nutrem esse mesmo tumor.

Objetivos genéricos

1. Concessão de permissão de realização de ensaios clínicos de Fase I/IIa para a tecnologia PEGASEMP contendo doxorrubicina, em doentes com cancro da mama avançado. Aquela concessão será da responsabilidade das autoridades regulamentares americanas ("Food and Drug Administration" - FDA) e europeias ("European Medicines Agency" - EMA) e Comissões de Ética de aprovação de ensaios clínicos.

2. Valorização da patente registada nos Estados Unidos da América e cujo pedido de extensão internacional foi também já solicitado na Europa. `

3. Gerar novas oportunidades de licenciamento através da conclusão de prova de conceito em outras indicações terapêuticas de tumores sólidos, além do cancro da mama, designadamente, cancro do pulmão.

4. Criar uma abertura no segmento de mercado das terapias direcionadas para tumores líquidos, através do desenvolvimento de uma plataforma tecnológica em consórcio com a NANODELIVERY. Explorar e criar nova Propriedade Industrial.

5. Iniciar novos projetos geradores de nova Propriedade Intelectual na sequência da I&DT perspetivada pela equipa promotora. 

4. Conclusão

A TREAT U tem como missão desenvolver estratégias mais seguras e eficazes para o tratamento do doente oncológico, com o objetivo de melhorar a saúde e a sua qualidade de vida. Esta estratégia permite também cumprir com o objetivo de reduzir custos com internamentos e intervenções cirúrgicas nas Unidades Prestadoras de Cuidados de Saúde, proporcionando ganhos para os sistemas de saúde. Por estas razões, o pipeline tecnológico da TREAT U é também de grande interesse para a Indústria Farmacêutica.

A TREAT U desenvolve os seus projetos na área da Biotecnologia, estando voltada para o sector da Medicina Personalizada em Oncologia.

As doenças do foro oncológico são a segunda principal causa de morte a nível mundial. No entanto, a terapêutica convencional para o tratamento do cancro constitui também um problema à escala mundial. A quimioterapia tradicional, caraterizada por um elevado volume de distribuição, apresenta uma fraca seletividade para as células do tumor e consequentemente uma extensa acumulação em tecidos saudáveis, causando-lhes danos. Por esta razão, muitos doentes são alvo de reajuste posológico, quer em redução da dose administrada, quer no espaçamento dos intervalos de administração, o que poderá levar à falha do tratamento e até mesmo ao desenvolvimento de resistência e à metastização.

Com foco nestas limitações, a TREAT U dedica-se ao desenvolvimento de plataformas de base nanotecnológica para o transporte de fármacos (quer pequenas moléculas, quer siRNA) para que estes sejam libertados apenas no local pretendido, através de ligações muito específicas ligando-recetor. Assim, torna-se possível aumentar a eficácia das terapias convencionais, devido à possibilidade de aumentar a concentração do agente terapêutico no tumor, ao mesmo tempo que se consegue reduzir os efeitos secundários, devido à diminuição da extensão de acumulação em órgãos sem lesão.

O primeiro projeto de investigação e desenvolvimento tecnológico da empresa teve início em 2006, com o desenvolvimento da plataforma PEGASEMP™. Esta nano partícula de base lipídica funciona como uma plataforma que permite encapsular um fármaco e transportá-lo ao longo da corrente sanguínea até ao seu alvo específico (o tumor). Chegando ao seu local de ação, a nano partícula liga-se especificamente a duas populações distintas de células alvo, é internalizada por estas e liberta o seu conteúdo no espaço intracelular. Isto permite uma elevada concentração de fármaco apenas no tumor, não causando dano às células sãs dos outros órgãos. Desta forma, a falta de seletividade da quimioterapia convencional e os efeitos secundários indesejáveis daí decorrentes (como alopécia, náuseas, vómitos, entre outros), são evitados.

A tecnologia PEGASEMPTM teve a primeira patente aprovada nos EUA em Julho de 2012 e a segunda em Setembro de 2013, estando já em processo uma terceira patente. Na Europa, o pedido de PCT está em avaliação. Os direitos de exploração foram licenciados à TREAT U pela Universidade de Coimbra.

A TREAT U pretende abordar primeiramente o mercado das terapias direcionadas em cancro da mama, mas o seu pipeline conta com o desenvolvimento de novas abordagens em tumores de diferentes origens histológicas, como o cancro do pulmão, e de novas plataformas para o tratamento específico de tumores hematológicos.

De uma perspetiva de negócio, o risco associado ao desenvolvimento de novas moléculas, o número crescente de patentes expiradas ou a expirar e o aumento do mercado dos genéricos, têm gerado uma grande pressão de modificação do modelo de negócio das Indústrias Farmacêuticas para manter a taxa de crescimento anual.

As tecnologias inovadoras da TREAT U, pelo novo valor conferido a fármacos já existentes, estão alinhadas com o perfil de negócio adotado pela Indústria Farmacêutica, gerando novas oportunidades para os seus clientes.

A plataforma PEGASEMP™ é, portanto, uma tecnologia apelativa para a Indústria Farmacêutica, dada a sua versatilidade na incorporação de fármacos ou combinações de fármacos de origens distintas. Os medicamentos já existentes no mercado, com patentes expiradas ou a expirar, podem assim ganhar um novo valor pela aquisição de diferentes propriedades no tratamento do cancro, tais como especificidade de ação, segurança e eficácia, quer para as indicações aprovadas, quer para novas indicações terapêuticas.

O plano estratégico da TREAT U é de demonstrar a eficácia e segurança do seu pipeline em humanos, em ensaios clínicos de fase I/IIa, licenciando depois os direitos de comercialização a companhias farmacêuticas, em regime de “outlicensing”.

Com base em estudos preliminares recentes, as plataformas poderão ser aplicadas em mais do que um tipo de cancro, e também noutras doenças com uma taxa de proliferação celular elevada e dependência angiogénica.

A TREAT U encontra-se no rumo certo para a internacionalização, na medida em que o potencial dos seus produtos se insere e é reconhecido pelo mercado global de terapêuticas alvo na área da Oncologia.

A TREAT U perspetiva que em 2015 se iniciem os primeiros ensaios em humanos com a tecnologia PEGASEMPTM. O êxito da demonstração de segurança e eficácia em ensaios clínicos conduzirá ao licenciamento da tecnologia, com a posterior introdução no mercado.

5. Links

Site: http://treatu.pt/

Facebook: https://www.facebook.com/pages/Treat-U/182068341895211

Para conhecer outros projetos apoiados pelo COMPETE no âmbito do Sistema de Incentivos à I&DT, consulte o menu Áreas/Os Projetos em que Apoiamos.